RP-L201 Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof RP-L201 Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Rocket Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hematopoietic cell-based gene therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with the therapeutic lentiviral vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03812263 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics Aanvullende opmerkingen Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen