Marnetegragene autotemcel Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Marnetegragene autotemcel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Rocket Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hematopoëtische cel gebaseerde gentherapie bestaande uit autologe CD34+ verrijkte cellen getransduceerd met de therapeutische lentivirale vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing LAD-1 is een zeer zeldzame aandoening. Op basis van de de data is dit een veelbelovend middel. Echter is de data op dit moment beperkt om een definitieve uitspraak te doen over de plaats in de behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03812263; NCT03825783; Booth et al. J Clin Imm. 2023; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics Aanvullende opmerkingen Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Holovina A. Cost of bone marrow transplantation and where is it performed. MediGlobus. 30 March 2018. Accessed 9 March 2023. https://mediglobus.com/cost-ofbone-marrow-transplantation-and-where-is-itperformed/. Aanvullende opmerkingen In Europa kost een allo-HSCT ongeveer €120.000 tot €200.000. Als het geregistreerd wordt zal RP-L201 substantieel duurder zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen