Selinexor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least three prior lines of therapy and whose disease is refractory to at least one PI, one IMiD, and one anti-CD38 monoclonal antibody, and to their most recent treatment regimen. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 6,640,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Selinexor Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least three prior lines of therapy and whose disease is refractory to at least one PI, one IMiD, and one anti-CD38 monoclonal antibody, and to their most recent treatment regimen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Karyopharm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CRM1 nuclear export inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 9 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 80 mg Bronnen NCT02336815; Chari et al. N Engl J Med 2019; 381:727-738 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 166 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381 Aanvullende opmerkingen Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat 830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op maximaal 166 patiënten. De inschatting is dat dit aantal nog lager zal liggen gegeven de vele behandelopties. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.reuters.com/article/us-karyopharm-fda-idUSKCN1TY2FI Aanvullende opmerkingen In de VS is de lijstprijs per maand bepaald op $22.000 (~€20.000). De mediane behandelduur is 9 weken wat neerkomt op ongeveer €40.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,640,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Liposarcoma; Endometrial cancer; Acute myeloid leukaemia; Breast cancer; Cervical cancer; Cutaneous T-cell lymphoma; Diffuse large B cell lymphoma; Glioblastoma; Myelodysplastic syndromes; Neuroendocrine tumours; Ovarian cancer; Peripheral T-cell lymphoma; Prostate cancer; Small cell lung cancer; Squamous cell cancer; Thymoma; Chronic myelomonocytic leukaemia; Non-Hodgkin's lymphoma; Non-small cell lung cancer; Soft tissue sarcoma Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen