Selinexor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Nexpovio is indicated in combination with dexamethasone for the treatment of multiple myeloma in adult patients who have received at least four prior therapies and whose disease is refractory to at least two proteasome inhibitors, two immunomodulatory agents and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who have demonstrated disease progression on the last therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Selinexor Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Nexpovio is indicated in combination with dexamethasone for the treatment of multiple myeloma in adult patients who have received at least four prior therapies and whose disease is refractory to at least two proteasome inhibitors, two immunomodulatory agents and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who have demonstrated disease progression on the last therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nexpovio Fabrikant Karyopharm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CRM1 nuclear export inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2019 Verwachte registratie Maart 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019. Positieve CHMP-opinie in januari 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nog geen formele behandeling in de 5e lijn Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In patiënten die refractair zijn voor alle voorgaande behandeling (IMiD, PI, mAb) zal als laatste behandellijn selinexor kunnen worden overwogen indien patiënten in goede klinische conditie zijn. Een partiële respons is rond de 25% in die patiënten met een mediane duur van de respons van ruim 4 maanden. Het voordeel is dat het een andere class of drug is, er zijn met name gastro-intestinale bijwerkingen die in 25% ernstig zijn. Behandelduur Mediaan 9 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 80 mg Bronnen NCT02336815; Chari et al. N Engl J Med 2019; 381:727-738; Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma. A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies (PHAROS). Verelst, Silvia G.R.; HOVON MM. Aanvullende opmerkingen Nexpovio will be available as 20mg film-coated tablets. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.reuters.com/article/us-karyopharm-fda-idUSKCN1TY2FI. Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs per maand bepaald op $22.000 (~€20.000). De mediane behandelduur is 9 weken wat neerkomt op ongeveer €40.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Liposarcoma; Endometrial cancer; Acute myeloid leukaemia; Breast cancer; Cervical cancer; Cutaneous T-cell lymphoma; Diffuse large B cell lymphoma; Glioblastoma; Myelodysplastic syndromes; Neuroendocrine tumours; Ovarian cancer; Peripheral T-cell lymphoma; Prostate cancer; Small cell lung cancer; Squamous cell cancer; Thymoma; Chronic myelomonocytic leukaemia; Non-Hodgkin's lymphoma; Non-small cell lung cancer; Soft tissue sarcoma. Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen