Romiplostim Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to add the use of romiplostim in adult patients who have had ITP for ≤ 12 months and who have had an insufficient response to corticosteroids or immunoglobulins. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Romiplostim Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to add the use of romiplostim in adult patients who have had ITP for ≤ 12 months and who have had an insufficient response to corticosteroids or immunoglobulins. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nplate Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de behandelrichtlijn stelt men: ''De TPO-RA’s Eltrombopag en Romiplostim zijn effectieve middelen die ingezet kunnen worden voor ITP patiënten die refractair zijn of een recidief krijgen na initiële behandeling met corticosteroïden. Opmerkelijk is dat eltrombopag al vanaf 6 maanden na diagnose gegeven mag worden en romiplostim formeel pas 12 maanden na diagnose. Mogelijk veranderen de registratie teksten binnenkort, waarbij beide middelen gegeven mogen worden bij patiënten die falen op corticosteroïden of een recidief na aanvankelijk succes op corticosteroïden hebben gekregen, onafhankelijk van de tijdsduur na het stellen van de diagnose ITP.'' In de praktijk werden deze middelen dus mogelijk al binnen het tijdsbestek toegediend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen ITP richtlijn Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ITP richtlijn Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat er niet meer patiënten in aanmerking zullen komen na deze formele wijziging van de registratie. In de praktijk werd romiplostim volgens de richtlijn waarschijnlijk al grotendeels eerder voorgeschreven dan 12 maanden na diagnose. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 19,240.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per 1 injectieflacon NPLATE, 125 μg POEDER VOOR INJECTIEVLOEISTOF 125UG € 370,-. 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52*370=€19.240. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen