Selpercatinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longkanker Uitgebreide indicatie Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite vd RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Maart 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab.RET-gemuteerde medullaire thyroïd kanker: Cabozantinib/vandetanib in de toekomst ook pralsetinib. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 1/2 studie LIBRETTO-001 werd een 68% objective reponse rate geconstateerd en een mediane PFS van 20 maanden zonder noemenswaardige bijwerkingen. De therapeutische meerwaarde ten opzichte van de SoC platina bevattende chemotherapie is daarmee op voorhand groot. De fase 3 data uit de LIBRETTO-431 zullen nog enige tijd op zich laten wachten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03157128 (LIBRETTO-001) NCT04194944 (LIBRETTO-431); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen fabrikant; NKR Aanvullende opmerkingen Voor de indicatie longkanker heeft 1-2% van de patiënten een RET-fusie. Uitgaande van 5.000 patiënten met longkanker per jaar bedraagt het verwachte patiëntvolume 50-100 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Buiten de indicaties in de horizonscan geen indicatieuitbreidingen bekend. Overige informatie Aanvullende opmerkingen