Emiplacel Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Critical limb ischaemia with minor tissue loss for patients with peripheral arterial disease or muscle injuries who are unsuitable for revascularisation Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 0.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Emiplacel Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Critical limb ischaemia with minor tissue loss for patients with peripheral arterial disease or muscle injuries who are unsuitable for revascularisation Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pluristem Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intramusculair Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen PLX-PAD is een stromale placentaceltherapie. De mogelijke therapeutische waarde wordt veroorzaakt door activatie van PLX-PAD cellen door ischemisch beschadigd weefsel en stimuleren angiogenese en doorbloeding. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Heeft een weesgeneesmiddelstatus bij de FDA. Plursitem verwacht de eerste resultaten van de klinische studie in Q4 2020 en is op basis daarvan in gesprek met de FDA en EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op basis van eerdere trials met stamcellen die allen geen voordeel voor de patiënt lieten zien is de verwachting dat de therapeutische waarde van PLX-PAD laag zal zijn. Behandelduur Gemiddeld 8 week/weken Toedieningsfrequentie 30 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen NCT03006770 Aanvullende opmerkingen Behandeling bestaat uit 2 maal 30 intramusculaire injecties. Tussen de twee behandelingen zit 8 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG-Standaard Perifeer arterieel vaatlijden Aanvullende opmerkingen De incidentie van kritieke ischemie wordt geschat op 0,5 tot 1 per 1.000 personen per jaar. Voor Nederland betekent dit 8.500-17.000 patiënten per jaar. Ongeveer 35% komt niet in aanmerking voor revascularisatie (2.975-5.950). Aangezien er geen therapeutische waarde wordt verwacht zal dit geneesmiddel echter naar waarschijnlijkheid niet ingezet gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 31,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://evtoday.com/articles/2013-may/determining-cost-effectiveness-in-cli-therapy Aanvullende opmerkingen Kosten voor behandeling worden in de Verenigde Staten voor PAD/CLI op $35.000 geschat Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 0.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Intermittent Claudication Bronnen Pluristem.com Aanvullende opmerkingen Mogelijk nog een aantal andere indicaties, maar dit zijn mogelijk aparte producten met dezelfde technologie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen