Diazepam nasaal Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Epilepsy patients who experience frequent breakthrough seizures or acute repetitive seizures. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Diazepam nasaal Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Epilepsy patients who experience frequent breakthrough seizures or acute repetitive seizures. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam VALTOCO Fabrikant Neurelis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Nasaal Toedieningsvorm Neusspray Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De resultaten van de studie werden voorgesteld in december 2024 en in april 2025 keurde de Amerikaanse FDA het geneesmiddel goed voor deze indicatie. Deze patiëntenpopulatie vertegenwoordigde echter een uitbreiding van een bestaande door de FDA goedgekeurde indicatie voor diazepam neusspray (in de VS op de markt onder de naam Valtoco) die nooit werd goedgekeurd in Europa. Bovendien omvatte de fase 1/2 studie geen Europese studiesites en heeft het geneesmiddel geen geïdentificeerde speciale aanduidingen of PIPs bij EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Midazolam neusspray Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02721069 Aanvullende opmerkingen NRL-1 zal naar behoefte worden toegediend om aanvallen van deze aard gedurende een periode van 12 maanden te behandelen. De doseringen worden vastgesteld op 5mg, 10mg, 15mg of 20mg, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de proefpersoon. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 78.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP Aanvullende opmerkingen In 2022 waren er 77.922 gebruikers van midazolam. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is ongeveer $300 tot $400 per spray. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen