KTE-X19 Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 57,225,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof KTE-X19 Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie December 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Date of granting PRIME eligibility 31-05-2018, 07-2019 primary completion date phase 2. Fabrikant verwacht registratie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Indien r-chop al dan niet gevolgd door hoge dosis arac en asct bij fitte patiënten is gegeven, dan zijn de volgende behandelopties aanwezig: rituximab-bendamustine (RR 82%, PFS 17 maanden) RFC (RR75%, PFS 11 maanden) al dan niet in combinatie met mitoxantrone ibrutinib 1 x dd 560 mg tot aan progressie (RR 72%, PFS 14 maanden). Indien geen r-chop eerder of R-DHAP is gegeven dan andere behandelopties: lenalidomide (RR 40%, PFS 8 maanden) Bortezomib (RR 50%, PFS 5 maanden) temsirolimus (RR 40%, PFS 6 maanden). Tenslotte is bij niet-fitte patiënten nog chloorambucil te overwegen. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02601313 Aanvullende opmerkingen Een chemotherapieschema van fludarabine en cyclofosfamide zal worden toegediend, gevolgd door een eenmalige infusie met CAR getransduceerde autologe T-cellen die intraveneus worden toegediend. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen cijfersoverkanker.nl Aanvullende opmerkingen De incidentie van MCL in Nederland betrof in 2018 zo'n 174 patiënten. Bij bijna alle patiënten leidt dit tot recidiven en in totaal is 20% na 5 jaar nog in leven. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van KTE-X19 zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 57,225,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen