Motixafortide Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Bone marrow transplant in MM icm G-CSF. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Motixafortide Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Bone marrow transplant in MM icm G-CSF. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BioLineRx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddelstatus van de FDA voor stamcel mobilisatie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1.25mg/kg + G-CSF Bronnen NCT03246529. Aanvullende opmerkingen GENESIS: Tot 2 subcutane injecties van BL-8040 worden verwacht tijdens de studie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017. Aanvullende opmerkingen Jaarlijks aantal nieuwe multipel myeloma patiënten bedraagt 1.117, waarvan 90% symptomatisch: 1.006. Patiënten die non-fit zijn voor ASCT zijn >70 jaar en >65 met comorbiditeiten (50%). Dit betekent dat van de maximaal 500 patiënten een deel hiervan in aanmerking zal komen voor deze nieuwe behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen PhII: Acute myeloid leukaemia; Pancreatic cancer. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen