Obeticholic acid Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 34,300,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Obeticholic acid Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ocaliva Fabrikant Intercept Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Obeticholzuur is geregistreerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Het dossier is ter beoordeling ingediend bij het Zorginstituut. Primaire biliaire cholangitis is een zeldzame ziekte en om die reden heeft Ocaliva een weesstatus gekregen. Onderzoek naar een breder indicatiegebied namelijk niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) is lopend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2016 Verwachte registratie December 2016 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in december 2016. Het Zorginstituut heeft getoetst of obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) onderling vervangbaar is met een middel dat is opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De beoordeling is afgerond na advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR). Het Zorginstituut is van mening dat obeticholzuur geen aangetoonde meerwaarde heeft. Het advies aan de minister van Medische Zorg en Sport is om dit middel niet op te nemen in het basispakket. (jul 2018) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Na zes maanden kan de dosis worden verhoogd naar 10 mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 2,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EPAR Aanvullende opmerkingen Volgens de incidentiegetallen (13,2 per 100 000 inwoners) zijn in Nederland 2244 patienten met diagnose PBC. De indicatie voor Ocaliva is 2de lijn en omvat ongeveer 40% van de totale populatie. Geschatte max. populatie voor Ocaliva is 897 patienten. Drie jaar na introductie zullen er zo'n 300 patiënten met OCA behandeld worden. Dit zal ook het maximale aantal zijn uiteindelijk. De toename tot 300 zal relatief geleidelijk gaan (patiënten komen elke 6 maanden en dat is een moment om om te zetten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 14,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting kosten per patiënt per jaar: 14.000 - 35.000 euro. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 34,300,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen PBC, NASH Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen