Mitapivat Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mitapivat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: "First-in-class, small molecule stimulator of pyruvate kinase". Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn nog geen huidige behandelingen en daardoor kan mitapivat belangrijk zijn in het verhogen van de Hb-waarde en het voorkomen van transfusies en van patiënten. De eerste eindpunten van de fase 3 studie zijn behaald. Verdere resultaten worden afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5mg-50mg Bronnen NCT03548220 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orphanet Aanvullende opmerkingen De prevalentie is ongeveer 1-9 op de 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Sikkelcel ziekte Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 1 studie. Indien mitapivat geregistreerd wordt voor deze indicatie zal het patiëntvolume een aanzienlijk groter volume krijgen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen