Glucarpidase Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie The treatment of adults and children (from 28 days of age) at risk of methotrexate toxicity due to delayed methotrexate elimination. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Glucarpidase Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie The treatment of adults and children (from 28 days of age) at risk of methotrexate toxicity due to delayed methotrexate elimination. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voraxaze Fabrikant Ohara Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant carboxypeptidase G2 enzyme that hydrolyzes antifolates such as, methotrexate to inactive metabolites. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2020 Verwachte registratie Januari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Door de FDA goedgekeurd in 2012. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021 voor a marketing authorisation under exceptional circumstances. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Glucarpidase wordt in Nederland al incidenteel off-label naast leucovorin gegeven, meestal in geval van MTX intoxicaties. Het zorgt voor een sterke daling van de methotrexaat spiegel. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT00481559; NCT01305655. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NCT03684980; NCT03960177. Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat dit geneesmiddel in een zeer beperkte populatie ingezet zal worden. Dit zullen op jaarbasis waarschijnlijk niet meer dan 10 patiënten zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Comparable Efficacy With Varying Dosages of Glucarpidase in Pediatric Oncology Patients. Jeffrey R. Scott. 2015. Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $27.000 per 1.000 unit vial. Dit betekent dat een patiënt van 70kg (vier vials voor 3,500 units) meer dan $100.000 kost volgens het toedieningsschema van de FDA. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen