Lenadogene nolparvovec Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lenadogene nolparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant GenSight Biologics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product (ATMP). Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 9E10 viral genomes Bronnen NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018 Aanvullende opmerkingen 3 fase 3 studies, rescue, reverse en reflect. 1e studie net data gepresenteerd. Geen groot verschil in zicht tussen de onbehandelde en behandelde patiënten. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.orpha.net/ Aanvullende opmerkingen De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. Inschatting is daarom 3 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk duur Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen