Lenadogene nolparvovec Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lenadogene nolparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam LUMEVOQ Fabrikant GenSight Biologics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Het Oogziekenhuis Rotterdam Aanvullende opmerkingen Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na ivi. Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. De resultaten van de Reflect studie worden verwacht in juni 2020. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 9E10 viral genomes Bronnen NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.orpha.net/ Aanvullende opmerkingen De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. De inschatting is dat 5 tot 15 patiënten in Nederland mogelijk gebruik zullen maken van lenadogene nolparvovec. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk duur Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen