Edasalonexent Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 135,000,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Edasalonexent Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Catabasis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft besloten de ontwikkeling van dit geneesmiddel stop te zetten vanwege tegenvallende resultaten in de fase 3 trial. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden en in de toekomst mogelijk idebenone. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03703882 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 400 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen BIA Ataluren Aanvullende opmerkingen Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 135,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen