Edasalonexent Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 135.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Edasalonexent Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Catabasis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Adisinsight: "Catabasis Pharmaceuticals plans a global phase III POLARIS DMD trial for Duchenne muscular dystrophy (In children) in the second half of 2018." Estimated completion date is juni 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 400 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland, expert opinie Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen BIA Ataluren Aanvullende opmerkingen Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 135.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen