Voretigene neparvovec Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5.300.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Voretigene neparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Luxturna Fabrikant Spark Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subretinaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Voretigene neparvovec is DNA dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Oktober 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 trial konden patiënten met interventie iets beter het 'doolhof' door met weinig lichtintensiteit ten opzichte van controles (primair eindpunt). Secundair eindpunt: visuswinst 8 letters op de ETDRS kaart (FDA vond geen statistisch significante verschillen), Goldmann gezichtsveld iets beter, foveale gevoeligheid niet beter, QoL vragenlijst betere score ten opzichte van controles. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,3 ml Bronnen Russell et al. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER Aanvullende opmerkingen Eenmalige subretinale injectie per oog. Duur van het effect is onbekend, lijkt nu 2-5 jaar aan te houden, daarna zijn er geen studiedata. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 18 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; vision2020 Aanvullende opmerkingen Patiëntaantallen in de VS worden geschat op 350 per jaar. Omgerekend in populatie zou dat voor Nederland 18 patiënten per jaar betekenen. Expert opinion zegt dat er waarschijnlijk maar 1-2 patiënten per jaar in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 400.000,00 - 660.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Scrip; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER Aanvullende opmerkingen Jan 2018: $850.000 voor beide ogen, of $425.000 per oog. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.300.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen