Ambrisentan Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 1.733.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Ambrisentan Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Volibris Fabrikant GSK Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie September 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie juli 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bosentan Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Ambrisentan is al geregistreerd voor pediatrische patiënten voor de 5 en 10 mg sterkte. Bosentan is een vergelijkbaar geneesmiddel dat al uit patent is voor deze indicatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2,5 mg Bronnen NCT00777920 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2) Aanvullende opmerkingen De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 8.665,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl, GIP databank Aanvullende opmerkingen Prijs per tablet van 5mg per stuk €52,18 exclusief afleverkosten en inclusief BTW. Prijs voor een tablet van 2,5mg zal dus naar verwachting €26,09 (inclusief BTW) en €23,74 (exclusief BTW) zijn. De vergoeding voor volwassenen per gebruiker in 2020 betrof €22.243. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.733.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen