Parsaclisib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory marginal zone lymphoma (MZL). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Parsaclisib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory marginal zone lymphoma (MZL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Antineoplastic agents, phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Incyte heeft eind juli 2022 de ‘Marketing Authorization Application’ (MAA) voor parsaclisib voor marginal zone lymphoma (MZL) ingetrokken bij de EMA. Parsaclisib zal dus niet geregistreerd worden voor MZL. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Andere PI3K delta remmers zoals, umbralisib en copalisib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Uit de HOVON-richtlijn 2021 staat dat waar mogelijk patiënten met R/R MZL geïncludeerd moeten worden in studies, bijvoorbeeld met nieuwe vormen van immuuntherapie of ‘targeted drugs’. Er zijn nog geen gepubliceerde data uit de studie Ferero bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg eerste 8 weken, daarna 2,5 mg Bronnen HOVON-richtlijn, Marginale Zone Lymfoom (2021) NCT03144674 (CITADEL-204, fase 2b) NCT04796922 (CITADEL-302, fase 3 icm folliculair lymfoom) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 225 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen HOVON-richtlijn MZL (2021) Horizonscan record umbralisib Aanvullende opmerkingen Ongeveer 10-15% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150-225 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Kosten per patiënt per jaar afhankelijk van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Kosten idelalisib (Zydelig) €125 per dag (op basis van: 2xper dag) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mantle Cell Lymphoma & Follicular lymphoma Bronnen Mantle Cell Lymphoma (NCT03235544; fase 2 , NCT04849715; fase 3), Follicular lymphoma (NCT03126019; fase 2 & NCT04796922; fase 3 icm R/R MZL) Aanvullende opmerkingen CITADEL-203 (NCT03126019) is evaluating patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) Grade 1, 2 or 3a who received at least two prior systemic therapies, had an Eastern Cooperative Oncology Group performance status (ECOG PS) ≤2, and were ineligible for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). CITADEL-205 (NCT03235544) is evaluating patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL), who received one to three prior systemic therapies and were either naive to or were previously treated with a BTK inhibitor. Eligible patients had an ECOG PS ≤2, and radiologically measurable lymphadenopathy or extranodal lymphoid malignancy. Overige informatie Aanvullende opmerkingen