LCAR-B38M CAR-T cell therapy Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 47.450.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof LCAR-B38M CAR-T cell therapy Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03548207 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 125 - 166 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381 Aanvullende opmerkingen Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat 830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op 125-166 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 325.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen De officiële prijs is nog niet bekend. Mogelijk zijn de kosten in lijn met andere CAR-T therapieën die rond de €325.000 kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 47.450.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen