Ravulizumab Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 15.910.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen long-acting C5 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Mei 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Mogelijke indicatie-uitbreiding gezien de indiening van PNH bij de EMA al heeft plaatsgevonden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab (ook al is het een geneesmiddel van dezelfde fabrikant) en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 340.000,00 - 400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Farmatec Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons and de huidige lijstprijs avn eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15.910.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen