Ravulizumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 11,610,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende sub eenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) vergoed kan worden uit het basispakket. Dit middel kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewicht gedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht. Bronnen SmPC Aanvullende opmerkingen Volwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; ≥60 tot <100kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; ≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis. Kinderen: ≥10 tot <20 kg: 600mg oplaaddosis, 600mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; ≥20 tot <30 kg: 900mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; ≥30 tot <40kg: 1.200mg oplaaddosis, 2.700mg onderhoudsdosering iedere 8 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 260,000.00 - 280,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Aanvullende opmerkingen Voor ravulizumab is dit ongeveer €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11,610,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen