Ravulizumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 15,910,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen long-acting C5 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Positieve CHMP-opinie in april 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 340,000.00 - 400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Farmatec Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15,910,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen