Zamtocabtagene autoleucel Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie CD20 and CD19-positive, relapsed or resistant diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) after first-line therapy in patients who are ineligible for autologous stem cell transplantation. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Zamtocabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie CD20 and CD19-positive, relapsed or resistant diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) after first-line therapy in patients who are ineligible for autologous stem cell transplantation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Miltenyi Biomedicine Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Oktober 2025 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling voor DLBCL bestaat uit chemotherapie in combinatie met een antilichaam tegen CD20, in de derde lijn is CAR-T een optie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt door de werkgroep verwacht dat dit middel mogelijk een therapeutische meerwaarde heeft. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03870945; NCT04844866; NCT04792489 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 203 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2021 was 1.015 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (2). Dit betekent dat naar schatting maximaal 203 van de patiënten in aanmerking zou komen voor deze behandeling. Echter zijn er veel concurrerende CAR-T behandelingen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). Mogelijk dat de kosten van dit product een vergelijkbare prijs zal krijgen gezien het een CAR-T betreft voor eenzelfde indicatiegebied. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen