Ivacaftor Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 700.245,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie November 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 233.415,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mei 2018: Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2018. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700.245,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022). Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen