Ivacaftor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 700,200.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2018 Verwachte registratie November 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 233,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence" Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022). Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen