Guadecitabine Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 5.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Guadecitabine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen DNA cytosine 5 methyltransferase 1 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated primary completion datum in september 2020. Studie naar AML in de eerste lijn is stopgezet. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Decitabine, Azacitidine, Cytarabine Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 60 mg/m2 Bronnen NCT02920008 Aanvullende opmerkingen Guadecitabine wordt in de studie gegeven middels een SC dosis van 60 mg / m2 in cycli van 28 dagen. In cyclus 1 wordt guadecitabine gedurende 10 dagen gegeven op dag 1-5 en dag 8-12. Cyclus 2 is het 5-daagse regime (dag 1-5) of het 10-daagse regime (dag 1-5 en 8-12) op basis van beoordeling van de ziekterespons en hematologisch herstel aan het einde van cyclus 1. In de daarop volgende cycli zal de behandeling met guadecitabine slechts 5 dagen duren (dagen 1-5). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320; Cijfersoverkanker.nl, GIPdatabank. Aanvullende opmerkingen Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Naar verwachting zal 57% van deze patiënten een relapse hebben en hierdoor in aanmerking komen voor deze behandeling. Dit betekent dat er maximaal 441 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. Decitabine is in 2019 211 keer voorgeschreven. Inschatting patiëntvolume: zo'n 200 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20.000,00 - 30.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl, GIP databank Aanvullende opmerkingen De kosten van guadecitabine zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met de kosten van decitabine. Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. GIP databank geeft aan dat de kosten per gebruiker zo'n €26.000 betrof in 2019. Verwachte kosten €20.000-€30.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes (MDS) or chronic myelomonocytic leukaemia - second-line Bronnen SPS UK Aanvullende opmerkingen fase 3 Overige informatie Aanvullende opmerkingen