Erdafitinib Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) Gene Aberrations. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,062,500.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Erdafitinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) Gene Aberrations. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Balversa Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties in de tweede lijn zijn bijvoorbeeld nivolumab, atezolizumab of pembrolizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03390504 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten. 10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016. Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068 Aanvullende opmerkingen Er zijn 700 patiënten met gemetastaseerde blaaskanker in Nederland. Hiervan heeft 32% een FGFR genmutatie. Dit zou neerkomen op een verwacht patiëntvolume van 224 patiënten. De recurrence rate voor hoogradig urotheel carcinoom bedraagt ongeveer 80%, dit komt neer op een patiëntvolume van maximaal 179 patiënten. Gezien de verwachting dat het in de derde lijn zal worden ingezet, schat de werkgroep in dat het patiëntvolume uit zal komen op 100 tot 150 patiënten. Daarnaast valt op basis van conditie een gedeelte van de patiënten af. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 10,000.00 - 23,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op Amerikaanse prijs en afhankelijk van dosering, prijs in Europa nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,062,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Op dit moment lopen er meerdere fase 2 studies: Bladder cancer; Cholangiocarcinoma; Gastric cancer; Multiple myeloma; Non-small cell lung cancer; Oesophageal cancer; Prostate cancer Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen