Ivosidenib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 6,200,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam TIBSOVO Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de registratieaanvraag teruggetrokken is. Er wordt verwacht dat de data niet afdoende is om een positieve-CHMP opinie te ontvangen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De data is nog onbekend. De monotherapie in eerste lijn ziet er vooralsnog veelbelovend uit. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 46 - 77 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR Aanvullende opmerkingen Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen