Melphalan flufenamide Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Melphalan flufenamide Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pepaxto Fabrikant Oncopeptides Portfoliohouder Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de regisitratieprocedure bij de EMA nog wel. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 40 mg Bronnen NCT02963493 (HORIZON) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR. Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017. Aanvullende opmerkingen In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de tweede lijn ingeschat op 651. Gezien de inschatting van de therapeutische waarde zal slechts een klein gedeelte hiervan behandeld worden met Melphalan flufenamide. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de VS bedraagt de prijs voor 20 mg Pepaxto $9.927,50 (€8.800). Per injectie zijn 2 flacons nodig. Bij een behandelduur van een jaar zal bij een maandelijkse toediening de prijs €211.200 bedragen. Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen