Ivosidenib Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 8,640,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 500 mg Bronnen NCT02989857. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 32 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720. Aanvullende opmerkingen In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de 2e of 3e lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 270,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo. Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000 per patiënt per jaar. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,640,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes. Bronnen Clinicaltrials.gov. Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen