Rurioctocog alfa pegol Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Haemophilia A; severe in adults and children from 0 to 75 years, Second or subsequent line, for treatment and prevention of bleeding, routine prophylaxis and perioperative bleeding. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 164.937.500,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Rurioctocog alfa pegol Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Hemofilie Uitgebreide indicatie Haemophilia A; severe in adults and children from 0 to 75 years, Second or subsequent line, for treatment and prevention of bleeding, routine prophylaxis and perioperative bleeding. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adynovi Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen PEGylated versie van Advate. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2016 Verwachte registratie Januari 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie november 2017. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per week Dosis per toediening 20-40 IE/kg Bronnen Farmacotherapeutisch kompas Aanvullende opmerkingen Toediningsfrequentie: 1 maal per 2-3 dagen; Obv langetermijnprofylaxe beschreven in FK. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 725 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110.000,00 - 345.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 164.937.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen