Tivanisiran Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Tivanisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sylentis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft de aanvraag voor een handelsvergunning van Xiidra voor de behandeling van droge ogen ingetrokken op 18 juni 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 druppel van 11,25 mg/mL Bronnen HELIX, NCT03108664 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2%-5% (340.000-850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1,500.00 - 2,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€1.500-€2.000) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS, clinicaltrials.cov Aanvullende opmerkingen Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment. Overige informatie Aanvullende opmerkingen