Rituximab Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 708.008,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Rituximab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam MabThera Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Groningen Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antlichaam gericht tegen CD20 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden, immunosuppressiva Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bij pemphigus patiënten is rituximab + kortdurend prednisolon vergeleken met standaard hoge dosis prednisolon behandeling (Joly et al Lancet). In de rituximab groep is een hoog percentage van response aangetoond: 89% complete remissie en de groep met de hoge dosis prednisolon 34% complete remissie. Verder er waren significant meer bijwerkingen in de hoge dosis prednisolon groep (diabetes en endocrinopathies, etc). Dat betekend, dat rituximab in combinatie met kortdurend prednisole effectiever is, dan hoge dosis prednisolon monotherapie. Daarnaast bleek rituximab relatief veilig. Dus rituximab wordt nu als 1ste lijn behandeling voor pemphigus beschouwd. Behandelduur Gemiddeld 1 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 4 maal per jaar Dosis per toediening eerste 2 keer 1000 mg, daarna herhaling van 500 mg bij 6 (d181) en 12 maanden (d365) Bronnen NCT02383589; EU Richtlijn: Hertl M et al J Eur Acabd Dermatol Venereol 2015 29(3):405-14; Joly P et al Lancet. 2017 may 20; 389(10083): 2031-2040. Aanvullende opmerkingen Toediening op dagen 1, 15, 181 en 365 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 163 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen mens-en-gezondheid.infonu.nl Aanvullende opmerkingen De incidentie van PV wordt in Nederland geschat op 0,5 tot 3,2 gevallen per 100.000 inwoners. In totaal bedraagt dit 85-544 patiënten. Niet alle patiënten zullen rituximab nodig hebben. Onbekend welk deel rituximab nodig heeft. De inschatting is minder dan 30%: 25 - 163 patienten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 7.532,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; NCT02383589 Aanvullende opmerkingen Per jaar wordt er per patiënt 3 g rituximab gebruikt. Dit komt neer op een bedrag van €7532.1 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 708.008,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Polyangiitis (Wegener's) (GPA) and microscopic polyangiitis (MPA) Bronnen EMA Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen