Acoramidis Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 30.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Acoramidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: prealbumin modulators Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Adaptief traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis (hoge dosering) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In patiënten met transthyretine amyloïde cardiomyopathie, werden significant betere uitkomsten gevonden op mortaliteit, morbiditeit en functie vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening mg Bronnen NCT03860935 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Er wordt verwacht dat er mogelijk rond de 300 patiënten in aanmerking kunnen komen. Acoramidis zal de concurrentie aangaan met tafamidis dat op dit moment ook voor dezelfde indicatie wordt gegeven. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Tafamidis kostte in 2023 €104.195 per patiënt. De verwachting is dat acoramidis vergelijkbaar geprijsd zal worden al zal dat afhangen van de uiteindelijke studieresultaten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 30.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen