Acoramidis Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 30,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Acoramidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Bayer Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCG, MUMC, Erasmus MC, UMCU Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: transthyretine (TTR) stabilisator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis (hoge dosering) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In patiënten met transthyretine amyloïde cardiomyopathie, werden significant betere uitkomsten gevonden op mortaliteit, morbiditeit en functie vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 800 mg Bronnen NCT03860935, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38197816/ Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Er wordt verwacht dat er mogelijk rond de 300 patiënten in aanmerking kunnen komen. Acoramidis zal de concurrentie aangaan met tafamidis dat op dit moment ook voor dezelfde indicatie wordt gegeven. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Tafamidis kostte in 2023 €104.195 per patiënt. De verwachting is dat acoramidis vergelijkbaar geprijsd zal worden al zal dat afhangen van de uiteindelijke studieresultaten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 30,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen