Acoramidis Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 35,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Acoramidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam BEYONTTRA Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Bayer Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCG, MUMC, Erasmus MC, UMCU Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: transthyretine (TTR) stabilisator. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Zorginstituut Nederland beoordeelt of acoramidis (Beyonttra®)vergoed kan worden. Start beoordeling dossier in maart 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis (hoge dosering). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In patiënten met transthyretine amyloïde cardiomyopathie, werden significant betere uitkomsten gevonden op mortaliteit, morbiditeit en functie vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 712 mg Bronnen NCT03860935, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38197816/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39556242/ Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Er wordt verwacht dat er mogelijk rond de 300 patiënten in aanmerking kunnen komen. Acoramidis zal de concurrentie aangaan met tafamidis dat op dit moment ook voor dezelfde indicatie wordt gegeven. Volgens GIP data werden in 2023 circa 400 patiënten behandeld met tafamidis (20 en 61mg). Naar schatting zullen dit circa 350 patiënten zijn die worden behandeld met tafamidis 61mg. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Tafamidis kostte in 2023 €104.195 per patiënt. De verwachting is dat acoramidis vergelijkbaar geprijsd wordt. Dat hangt af van de uiteindelijke studieresultaten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen