Acoramidis Medicine 04 June 2024 Extended indication BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 35,000,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Acoramidis Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name BEYONTTRA Manufacturer BridgeBio Pharma Portfolio holder Bayer Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMCG, MUMC, Erasmus MC, UMCU Additional remarks Werkingsmechanisme: transthyretine (TTR) stabilisator. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date February 2024 Expected Registration February 2025 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) in juli 2025 geadviseerd om acoramidis (Beyonttra®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat acoramidis (Beyonttra®) onder voorwaarden wordt vergoed. De vergoeding gaat in vanaf 1 maart 2026. Therapeutic value Current treatment options Tafamidis (hoge dosering). Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In patiënten met transthyretine amyloïde cardiomyopathie werden significant betere uitkomsten gevonden op mortaliteit, morbiditeit en functie vergeleken met placebo. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 712mg References NCT03860935, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38197816/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39556242/ Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 350 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expert opinie Additional remarks Er wordt verwacht dat er mogelijk rond de 300 patiënten in aanmerking kunnen komen. Acoramidis zal de concurrentie aangaan met tafamidis dat op dit moment ook voor dezelfde indicatie wordt gegeven. Volgens GIP data werden in 2023 circa 400 patiënten behandeld met tafamidis (20 en 61mg). Naar schatting zullen dit circa 350 patiënten zijn die worden behandeld met tafamidis 61mg. Expected cost per patient per year Cost € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks Tafamidis kostte in 2023 €104.195 per patiënt. De verwachting is dat acoramidis vergelijkbaar geprijsd wordt. Dat hangt af van de uiteindelijke studieresultaten. Potential total cost per year Total cost € 35,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks