Afamitresgene autoleucel Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3,355,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Afamitresgene autoleucel Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tecelra Fabrikant Adaptimmune Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een genetisch gemodificeerd autoloog melanoma-associated antigen 4 (MAGE A4) specifieke T cell therapie. Complementarity-determining regions (CDR) van de T-cellen van de patiënt worden gemodificeerd waardoor de affiniteit voor de tumorcellen wordt vergroot. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestraling en chemotherapie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2, open-label studie (SPEARHEAD-1; NCT04044768), waarin 32 patiënten afamitresgene autoleucel ontvingen werd effectiviteit en veiligheid aangetoond. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04044768 (SPEARHEAD-1) Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie van autologe genetisch gemodificeerd afamitresgene autoleucel . Dosis: 1.0 x10^9 tot 10x10^9 cellen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2); Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op een in de drie miljoen, ongeveer zes per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen vijf patiënten in aanmerking komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 671,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Med Lett Drugs Ther. 2024 (1) Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. In de Verenigde Staten is de prijs voor een dosis Tecelra $727.000 (omgerekend ongeveer €671.000) (1). De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,355,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Gastric cancer; Head and neck cancer; Myxoid liposarcoma; Oesophageal cancer Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen