Afamitresgene autoleucel Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Afamitresgene autoleucel Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Adaptimmune Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een genetisch gemodificeerd autoloog melanoma-associated antigen 4 (MAGE A4) specifieke T cell therapie. Complementarity-determining regions (CDR) van de T-cellen van de patiënt worden gemodificeerd waardoor de affiniteit voor de tumor cellen wordt vergroot. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 2 studie in januari 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestraling en chemotherapie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 2, open-label studie (SPEARHEAD-1; NCT04044768), waarin 32 patiënten afamitresgene autoleucel ontvingen werd effectiviteit en veiligheid aangetoond. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04044768 Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie van autologe genetisch gemodificeerd afamitresgene autoleucel . Dosis: 1.0 x10^9 tot 10x10^9 cellen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2); Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen 5 patiënten in aanmerking komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Gastric cancer; Head and neck cancer; Myxoid liposarcoma; Oesophageal cancer Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen