Sirolimus Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Lymphangioleiomyomatosis (LAM) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 200,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Sirolimus Domein Longziekten algemeen Reden van opname Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Lymphangioleiomyomatosis (LAM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen mTOR remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen FDA heeft sirolimus voor indicatie LAM op 28 mei 2015 goedgekeurd. Sectie Interstitiele Longziekten (SIL) van de NVALT is van mening dat sirolimus geindiceerd is bij lymfangioleiomyomatose (LAM) met abnormale (FEV1 <70%pred) of dalende longfunctie; in de loop van 2018 verschijnt hierover een zogenaamd 'Standpunt LAM'. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Internationale richtlijnen en standpunt LAM NVALT. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1-2 mg/dag Bronnen McCormack et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2016; 194(6): September 15; Gupta et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2017 Nov 15;196(10):1337-1348; McCormack et al. N Engl J Med 2011;364(17):1595-606; Ando et al. Respiratory Investigation 2013;51:175-83.; Taveira-DaSilva et al. Ann Intern Med 2011;154(12):797-805; Neurohr et al. Respir Res 2011;12:66.; Barrera P et al. AnnalsATS 2013;10(4): 408-409.; Moua et al. Am J Respir Crit Care Med 2012;186(4):389-90.; Ohara et al. Ann Thorac Surg 2008;86:e7-8. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Struik et al. Expert Opinion on Orphan Drugs 2015;3(4):393-401. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 2,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank. Aanvullende opmerkingen Sirolimus tablet 1 mg € 4,44 en 2 mg € 8,66. Kosten per patiënt per jaar €2.441 in 2016 voor een andere indicatie; profylaxe van orgaanafstoting na niertransplantatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen