Aficamten Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 16.362.500,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Aficamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cytokinetics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Mavacamten Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De grootste fase 3-studie loopt nog. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5 - 20 mg Bronnen NCT06081894 (ACACIA-HCM) Aanvullende opmerkingen Daily oral dose of 5mg, 10mg, 15mg or 20mg of aficamten Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 935 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7). Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 17.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard november 2023 Aanvullende opmerkingen Verwachting is dat de prijs per patiënt vergelijkbaar zal zijn met concurrent mavacamten. Kosten van mavacamten zijn ingeschat op €17.500 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.362.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen