Alpelisib Medicine 13 December 2018 Extended indication Piqray is geïndiceerd in combinatie met fulvestrant voor de behandeling van postmenopauzale vrouwen en mannen, met lokaal gevorderde of gemetastaseerde hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale-groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve borstkanker met een PIK3CA-mutatie na ziekteprogressie volgend op endocriene therapie als monotherapie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 9,348,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Alpelisib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Breast cancer Extended indication Piqray is geïndiceerd in combinatie met fulvestrant voor de behandeling van postmenopauzale vrouwen en mannen, met lokaal gevorderde of gemetastaseerde hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale-groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve borstkanker met een PIK3CA-mutatie na ziekteprogressie volgend op endocriene therapie als monotherapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Piqray Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Serine / threonine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks α-specifieke class I phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) remmer. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2019 Expected Registration July 2020 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juni 2020. Therapeutic value Current treatment options Diverse waaronder everolimus, palbociclib, letrozol, fulvestrant etc. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De SOLAR-1 studie laat een langere PFS zien ten opzichte van placebo. De overall response rate (ORR) in het PIK3CA-mutatie cohort was 26,6% in de alpelisib plus fulvestrant groep tegenover 12,8% in de placebo plus fulvestrant groep. Voor de totale studie populatie was de 'rate of grade ≥3 adverse events (AEs)' 76,1% in de alpelisib plus fulvestrant groep tegenover 35,5% in de placebo plus fulvestrant groep. Duration of treatment Average 8.2 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 300 mg References NCT02437318 (SOLAR-1); ESMO Abstract LBA3_PR Additional remarks SOLAR-1: "Alpelisib (300 mg; oral; once daily) in combination with fulvestrant (500mg; intramuscular injection on Day 1 and Day 15 of Cycle 1, and then Day 1 of each subsequent 28-day cycle)". Verwachte mediane behandelduur is minder dan 1 jaar. Expected patient volume per year Patient volume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23. Additional remarks Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Indien alle patiënten hier wel op getest zullen worden zal het maximale patiëntvolume 300 patiënten bedragen. Expected cost per patient per year Cost € 29,520.00 - 32,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs tussen €29.520-€32.800 zal bedragen. Potential total cost per year Total cost € 9,348,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Head and neck cancer; Ovarian cancer References Adisinsight. Additional remarks Lopende fase 3 studies. Other information Additional remarks