Alpha-1 antitrypsin Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Alpha-1 protease inhibitor monotherapy for treatment of Alpha-1 Antitrypsin deficiency associated Emphysema pulmonary in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 82,600,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Alpha-1 antitrypsin Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Alpha-1 protease inhibitor monotherapy for treatment of Alpha-1 Antitrypsin deficiency associated Emphysema pulmonary in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Glassia Fabrikant Grifols Portfoliohouder Grifols Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Kamada heeft de registratieaanvraag teruggetrokken in juni 2017. De EMA heeft destijds aangegeven dat de aanvraag niet voldoende onderbouwd is voor toelating. Inmiddels heeft er registratie bij de FDA plaatsgevonden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2026 Verwachte registratie December 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Suppletietherapie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 60mg/kg of 120mg/kg Bronnen NCT01983241 (SPARTA) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Longfonds (1) Aanvullende opmerkingen Alpha-1 is een zeldzame ziekte. Bij ongeveer 700 Nederlanders is de diagnose gesteld, maar waarschijnlijk lopen er veel mensen met alpha-1 rond die niet weten dat zij de ziekte hebben. De schatting is dat tussen de 5.000 en 10.000 Nederlanders lijden aan alpha-1 (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 118,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com (1); Kamada Ltd. Annual report on Form 20-F for the fiscal year ended Dec 31, 2023. SEC; 2024 (2). Aanvullende opmerkingen GLASSIA is een vloeibaar medicijn dat wekelijks via een intraveneus infuus wordt toegediend. Elke flacon bevat 1.000mg alfa-1-PI in 50ml oplossing. De aanbevolen dosering is 60mg per kilogram lichaamsgewicht (1). Voor iemand van 80 kilo komt dit neer op 4.800mg, oftewel vijf flacons per behandeling. De kosten voor 10mg GLASSIA bedragen $5,353 (2), oftewel $535,30 per flacon van 1.000mg. De kosten bedragen dan $2.676,50 per week, wat neerkomt op circa $139.000 of €118.000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 82,600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen