Ambrisentan Medicine 07 December 2021 Extended indication Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years). Therapeutic value Possible equal value Total cost € 1,733,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Ambrisentan Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Lung diseases other Extended indication Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Volibris Manufacturer GSK Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2021 Expected Registration September 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie juli 2021. Therapeutic value Current treatment options Bosentan Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Ambrisentan is al geregistreerd voor pediatrische patiënten voor de 5 en 10 mg sterkte. Bosentan is een vergelijkbaar geneesmiddel dat al uit patent is voor deze indicatie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 2,5 mg References NCT00777920 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2) Additional remarks De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume. Expected cost per patient per year Cost € 8,665.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl, GIP databank Additional remarks Prijs per tablet van 5mg per stuk €52,18 exclusief afleverkosten en inclusief BTW. Prijs voor een tablet van 2,5mg zal dus naar verwachting €26,09 (inclusief BTW) en €23,74 (exclusief BTW) zijn. De vergoeding voor volwassenen per gebruiker in 2020 betrof €22.243. Potential total cost per year Total cost € 1,733,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks