Anselamimab Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with kappa light chain amyloidosis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Anselamimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with kappa light chain amyloidosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti-lichtketen-geassocieerd (AL) amyloïde monoklonaal antilichaam. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie en stamceltransplantatie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Anselamimab toonde in fase-3 studie CAEL101-301 geen voordeel boven daratumumab-CyBorD bij cardiale AL-amyloïdose, maar mogelijk is er effect in geselecteerde subgroepen (MAYO IIIa), wat nog wordt onderzocht in CAEL101-302. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1.000mg/m2 Bronnen NCT04504825 (CAEL101-301); NCT04512235 (CAEL101-302); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 90 - 126 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL. 2019 (1); StatPearls: Cardiac Amyloidosis. 2025 (2). Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de incidentie van AL amyloïdose geschat op ongeveer 10 patiënten per miljoen inwoners per jaar (1). Dat betekent dat er jaarlijks ongeveer 180 nieuwe patiënten met AL amyloïdose worden gediagnosticeerd. Van deze groep presenteert tot wel 50 tot 70% zich met cardiale uitingen van de ziekte (2). De werkgroep schat in dat het een kleine markt betreft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk is de prijs vergelijkbaar met Darzalex waar een prijs van €77.000 per patiënt per jaar voor wordt gerekend. De prijs is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen