Apadamtase alfa Medicine 05 December 2023 Extended indication Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost € 678,600.00 Registration phase Registered Product Active substance Apadamtase alfa Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Adzynma Manufacturer Takeda Portfolio holder Takeda Mechanism of action Enzyme Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/ Additional remarks TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2023 Expected Registration August 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Rejected Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels. Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is. Het is nog moeilijk om te zeggen of dit middel superieur is aan SoC, maar met dit middel wordt makkelijker ADAMTS13-activiteit genormaliseerd (3). Het biedt in ieder geval mogelijk een voordeel in toedieningsgemak omdat het thuis toegediend kan worden. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 40 IU/kg References NCT03393975 (1); Amsis et al. NEJM. 2022 (2); Scully et al. NEJM. 2024 (3). Additional remarks Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange). Expected patient volume per year Patient volume 0 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost € < 226,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Managed Healthcare Executive Additional remarks De prijs in Denemarken is als volgt: ADZYNMA powder and solution for solution for injection 1.500 IU 1 pcs €4.712,67 Denmark. Dit betekent dat er gemiddeld 2 spuiten per toediening nodig zijn. 2 maal per maand gegeven voor de duur van een heel jaar kom neer op ongeveer €226.176 per jaar per patiënt. Potential total cost per year Total cost € 678,600.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP) References Additional remarks Other information Additional remarks