Apitegromab Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and are receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Apitegromab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and are receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Scholar Rock Portfoliohouder Scholar Rock Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie December 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nuninersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 2 studie (Topaz) liet potentieel winst zien van apitegromab op spierkracht bij SMA 2 en 3 patiënten en gaf een 'proof of concept' van myostatine inhibitie als target in SMA. De fase 3 studie (Sapphire) loopt nog, afronding juni 2024. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 10mg/kg Bronnen NCT05156320; Barrett D, Bilic S, Chyung Y, Cote SM, Iarrobino R, Kacena K, Kalra A, Long K, Nomikos G, Place A, Still JG, Vrishabhendra L. A Randomized Phase 1 Safety, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of the Novel Myostatin Inhibitor Apitegromab (SRK-015): A Potential Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Adv Ther. 2021 Jun;38(6):3203-3222. doi: 10.1007/s12325-021-01757-z. Epub 2021 May 8. PMID: 33963971; PMCID: PMC8189951. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 435 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies risdiplam. 2022(1); Pakketadvies nusinersen. 2018(2); Aanvullende opmerkingen Op dit moment zijn er ruim 410 patiënten in beeld bij het Nederlandse SMA Expertisecentrum. Het SMA expertisecentrum verwacht zelf dat de totale Nederlandse SMA populatie ongeveer 510 patiënten bedraagt. De mogelijk 100 patiënten die niet bij het expertisecentrum in beeld zijn, kunnen patiënten zijn die nog niet door hun huisarts doorverwezen zijn of die nog geen behandelwens hebben. De incidentie van alle typen SMA bedraagt gemiddeld ongeveer 8 per 100.000 levend geborenen (ongeveer 1 per 12.000). In Nederland worden per jaar naar schatting 15 tot 20 kinderen met SMA geboren (incidentie 1 per 6.000 tot1 per 10.000), waarvan ongeveer de helft SMA type 1 heeft, deze patiënten leven echter kort (minder dan 2 jaar). De meeste bestaande SMA-gevallen betreffen type 2 SMA (1). In het dossier van de aanvrager wordt een schatting gepresenteerd van de huidige patiënten aantallen in Nederland (opgesteld door een klinische expert): in totaal 441 SMA patiënten, van wie 16 met type 1 (allemaal kinderen); 250 met type 2 (waaronder 90 kinderen) en 185 met type 3 (waaronder 55 kinderen). Type 4 komt niet of nauwelijks voor (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen