Apitegromab Medicine 05 December 2023 Extended indication Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and are receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Apitegromab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication SMA Extended indication Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and are receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Scholar Rock Portfolio holder Scholar Rock Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2024 Expected Registration December 2025 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Nuninersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 2 studie (Topaz) liet potentieel winst zien van apitegromab op spierkracht bij SMA 2 en 3 patiënten en gaf een 'proof of concept' van myostatine inhibitie als target in SMA. De fase 3 studie (Sapphire) loopt nog, afronding juni 2024. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 10mg/kg References NCT05156320; Barrett D, Bilic S, Chyung Y, Cote SM, Iarrobino R, Kacena K, Kalra A, Long K, Nomikos G, Place A, Still JG, Vrishabhendra L. A Randomized Phase 1 Safety, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of the Novel Myostatin Inhibitor Apitegromab (SRK-015): A Potential Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Adv Ther. 2021 Jun;38(6):3203-3222. doi: 10.1007/s12325-021-01757-z. Epub 2021 May 8. PMID: 33963971; PMCID: PMC8189951. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 435 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Pakketadvies risdiplam. 2022(1); Pakketadvies nusinersen. 2018(2); Additional remarks Op dit moment zijn er ruim 410 patiënten in beeld bij het Nederlandse SMA Expertisecentrum. Het SMA expertisecentrum verwacht zelf dat de totale Nederlandse SMA populatie ongeveer 510 patiënten bedraagt. De mogelijk 100 patiënten die niet bij het expertisecentrum in beeld zijn, kunnen patiënten zijn die nog niet door hun huisarts doorverwezen zijn of die nog geen behandelwens hebben. De incidentie van alle typen SMA bedraagt gemiddeld ongeveer 8 per 100.000 levend geborenen (ongeveer 1 per 12.000). In Nederland worden per jaar naar schatting 15 tot 20 kinderen met SMA geboren (incidentie 1 per 6.000 tot1 per 10.000), waarvan ongeveer de helft SMA type 1 heeft, deze patiënten leven echter kort (minder dan 2 jaar). De meeste bestaande SMA-gevallen betreffen type 2 SMA (1). In het dossier van de aanvrager wordt een schatting gepresenteerd van de huidige patiënten aantallen in Nederland (opgesteld door een klinische expert): in totaal 441 SMA patiënten, van wie 16 met type 1 (allemaal kinderen); 250 met type 2 (waaronder 90 kinderen) en 185 met type 3 (waaronder 55 kinderen). Type 4 komt niet of nauwelijks voor (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks