Apraglutide Medicine 03 December 2024 Extended indication Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Apraglutide Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Bowel diseases Extended indication Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Ironwood Portfolio holder Mechanism of action Glucagon analogue Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Apraglutide is een glucagon-like peptide-2 (GLP-2) analoog. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date February 2025 Expected Registration March 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion in januari 2024. Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options GLP-2 analogen. Teduglutide is geregistreerd maar wordt nog niet in Nederland vergoed. Glepaglutide is in ontwikkeling. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De STARS Fase III-studie liet zien dat patiënten met short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF) minder afhankelijk werden van wekelijkse totaal parenterale voeding (TPV). GLP-2 behandeling is de enige beschikbare behandeling voor SBS-IF en TPV-afhankelijkheid en is over het algemeen effectief. Apraglutide en glepaglutide zijn langwerkende preparaten van GLP-2 analogen en de resultaten die er zijn zien er goed uit. Hoe deze onderling van elkaar verschillen is op dit moment nog niet bekend. Duration of treatment Average 0 Not found Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT04627025 (STARS) Additional remarks Effectief wordt gezien als tenminste een 20% reductie in TPV en of vochtbehoefte heeft. Er gaat in het AUMC binnenkort een ZIN-vergoedingstraject lopen voor teduglutide voor kinderen en volwassenen met short bowel syndroom en TPV-afhankelijkheid. De criteria voor de volwassenen voor tijdelijke vergoeding (traject loopt 5 jaar, mensen kunnen 3 jaar worden behandeld) zijn beperkt tot mensen met ten minste 14L wekelijkse TPV en of vochtbehoefte of short bowel op basis van IBD. Dit is gebaseerd op een post hoc analyse. Echter zijn er nieuwe analyses dat juist de mensen met minder TPV en of vochtbehoefte de mensen zijn die mogelijk volledig van TPV kunnen afwennen. Daarnaast hebben veel mensen die volledig afhankelijk zijn van TPV voor hun calorische of vochtbehoefte minder dan 14L/week, omdat hun calorische behoefte lager ligt. Iemand van 1.60m heeft bijvoorbeeld geen 14L TPV nodig per week. Expected patient volume per year Patient volume 200 - 230 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Intestinal Failure Unit (expertisecentrum). Amsterdam UMC. 2024 (1). Crohniek. Crohn en Colitis Ulcerosa Vereniging Nederland. 2019 (2). Additional remarks In het Amsterdam UMC, locatie AMC, werden in 2017 circa 190 volwassenen en 40 kinderen behandeld voor SBS (1). In Nederland heeft 1 op de 86.000 mensen short bowel syndroom/darmfalen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks